Theranexus présente des résultats positifs pour le traitement de la maladie de Batten CLN3

Theranexus et la fondation Beyond Batten Disease (BBDF) ont révélé des résultats encourageants de l'essai de phase I/II du traitement Batten-1, lors du Congrès annuel de la Société de Neurologie Pédiatrique à San Diego. Après 18 mois de traitement sur six jeunes adultes atteints de la maladie de Batten CLN3, les résultats montrent une sécurité robuste et une efficacité prometteuse du miglustat, suggérant une stabilisation de la maladie.

Des données supplémentaires d'un usage compassionnel indiquent une potentielle stabilisation de l'acuité visuelle chez les patients, un symptôme sévèrement affecté dans cette maladie. Ces résultats renforcent les discussions pour intégrer l'acuité visuelle comme critère principal dans la prochaine phase III, nécessaire au futur enregistrement du médicament.

Ce programme suscite l'enthousiasme des cliniciens et soutient le développement continuel de Theranexus, poursuivant ses efforts pour obtenir les ressources nécessaires à cet essai.