Skyhawk Therapeutics annonce des résultats intermédiaires de phase 1 pour le traitement de la maladie de Huntington SKY-0515

Skyhawk Therapeutics a publié des résultats intermédiaires prometteurs à neuf mois de son essai clinique de phase 1 sur le SKY-0515, un traitement potentiel de la maladie de Huntington. Les résultats montrent une amélioration moyenne de +0,64 point sur l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS), contrairement à la baisse attendue de -0,73 point chez les patients non traités. Le traitement a démontré une réduction de 62 % de la protéine mHTT dans le sang à la dose de 9 mg et une réduction de 26 % de l'ARNm PMS1. Le SKY-0515 a également présenté un excellent profil de sécurité et une bonne exposition au système nerveux central.

Par ailleurs, l'essai de phase 2/3 FALCON-HD s'est étendu à l'échelle mondiale, avec plus de 90 patients ayant déjà reçu le traitement. Cet essai de phase 1, le premier chez l'humain, vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement chez les patients atteints d'une maladie à un stade précoce. Skyhawk prévoit d'explorer plus avant le potentiel du SKY-0515 en tant que traitement modificateur de la maladie de Huntington.