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BIOPHYTIS (EPA:ALBPS) Biophytis dépose une demande de désignation de Médicament Orphelin pour Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)

Directive transparence : information réglementée Autres communiqués

20/03/2018 18:58

13/09/2018 18:04
04/09/2018 07:30
30/08/2018 07:30
26/07/2018 18:00
02/07/2018 07:30
04/06/2018 18:03
28/05/2018 18:07
24/05/2018 18:00
16/05/2018 20:26
15/05/2018 20:28
Communiqué de presse

  Biophytis dépose une demande de désignation de Médicament Orphelin pour
      Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD)

 Présentation du nouveau programme de développement clinique dans la myopathie
                          de Duchenne baptisé MYODA

Paris (France), 20 mars 2018, 18h45 - BIOPHYTIS (Euronext Growth Paris :
ALBPS), société de biotechnologie spécialisée dans le développement de
candidats médicaments pour traiter les maladies dégénératives du
vieillissement, annonce avoir déposé une demande de désignation de
médicament orphelin auprès de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA) et
présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos
dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

Stanislas Veillet, PDG de BIOPHYTIS, déclare : " Le dépôt de la demande de
désignation de Médicament Orphelin auprès de l'EMA, et bientôt auprès de
la FDA, marque une étape importante dans le développement de Sarconeos dans
la myopathie de Duchenne. Les preuves de concept chez l'animal, présentées en
2017 au congrès de la World Muscle Society, ainsi que les discussions avec les
cliniciens et les associations de patients nous ont incités à étudier le
potentiel de Sarconeos dans le traitement de cette indication orpheline
pédiatrique particulièrement sévère. Nous avons pu ainsi préciser les
éléments principaux du plan de développement clinique de Sarconeos dans
cette dystrophie musculaire, qui sera constitué de deux études : une étude
de pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et
une étude d'efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en
2019. Alors qu'il n'existe que très peu d'options thérapeutiques efficaces,
Sarconeos est un candidat médicament d'une nouvelle classe qui a le potentiel
de ralentir significativement l'évolution de la maladie et pourrait être
utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique, quand celle-ci
sera disponible, chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne. "

* Le statut de médicament orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de
Duchenne

Biophytis a déposé une demande de désignation de médicament orphelin pour
Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l'EMA, et va faire cette
même demande auprès de la FDA dans les prochains jours. La réponse des deux
agences est attendue dans les prochains mois, et pourrait conférer à
Sarconeos les avantages associés au statut de médicament orphelin, en
particulier une procédure d'enregistrement accélérée et une protection de 8
ou 10 ans après autorisation de mise sur le marché.
Cette demande fait suite aux études de preuve de concept présentées au
congrès de la World Muscle Society en 2017, ayant démontré que dans le
modèle animal de référence de la myopathie de Duchenne, Sarconeos avait
significativement amélioré la tolérance à l'effort et la force musculaire,
et réduit la fibrose. Elle est la première étape réglementaire visant à
obtenir les autorisations de développer Sarconeos dans la myopathie de
Duchenne, en parallèle de son développement dans la sarcopénie. Elle est la
concrétisation de la mise en place d'une stratégie de développement des
candidats médicaments de Biophytis non seulement dans des maladies
gériatriques chroniques, mais aussi dans des maladies dégénératives
d'origine génétique.

* Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne

Le plan de développement clinique de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne
est constitué de deux études cliniques principales : une étude de
pharmacocinétique de phase I/II MYODA-PK qui devrait débuter en 2018 et une
étude d'efficacité de phase II/III MYODA-INT qui pourrait démarrer en 2019.
Alors qu'il n'existe que très peu d'options thérapeutiques efficaces,
Sarconeos est un candidat médicament d'une nouvelle classe qui a le potentiel
de ralentir significativement l'évolution de la maladie et pourrait être
utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génétique quand celle-ci
sera disponible chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne.

MYODA-PK
L'étude MYODA-PK de phase I/II a pour objectif de confirmer la sécurité, de
préciser la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de Sarconeos chez des
jeunes enfants atteints de la myopathie de Duchenne. L'étude sera conduite
chez environ 24 garçons atteints de la myopathie de Duchenne âgés de 2 à 18
ans, en double-aveugle, contrôlée par placebo, en 2 phases : administration
à dose unique ascendante (SAD) et dose multiple ascendante (MAD). Les données
collectées serviront à préciser la posologie qui sera retenue pour l'essai
clinique de phase II/III. MYODA-PK se déroulera en Europe dans plusieurs
centres d'investigation pédiatrique.

MYODA-INT
L'étude multicentrique internationale de phase II/III MYODA-INT évaluera
l'innocuité et l'efficacité d'une dose de Sarconeos chez 60 garçons
ambulants atteints de la myopathie de Duchenne. D'une durée minimale
d'administration de 6 mois, l'étude sera randomisée, en double-aveugle,
contre placebo. Le principal critère d'évaluation sera le North Star
Ambulatory Assessment (NSAA), qui mesure les capacités motrices des enfants
ambulants atteints de DMD. Conduite en Europe et aux Etats-Unis, les résultats
de cette étude devraient permettre de déposer une demande conditionnelle
d'autorisation de mise sur le marché.

                                    ****

A propos de MYODA
MYODA est le nom du nouveau programme de développement clinique du candidat
médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne
(DMD). Sarconeos est un candidat médicament qui active le récepteur MAS,
stimulant l'anabolisme musculaire et réduisant l'apparition de fibroses
musculaires, ayant le potentiel de ralentir l'évolution de la maladie, en
particulier de retarder la perte de mobilité. Le programme de développement
clinique comprendra une étude de pharmacocinétique de phase I/II (MYODA- PK)
qui devrait débuter en 2018 et une étude de phase II/III (MYODA-INT) qui
devrait démarrer en 2019.

A propos de la Dystrophie Musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie musculaire
héréditaire liée au chromosome X, qui concerne 1 garçon sur 3500, et qui se
caractérise par une faiblesse musculaire évolutive et une cardiomyopathie,
entraînant une mort prématurée. Les muscles subissent des cycles répétés
de nécrose/régénération et sont remplacés par des tissus conjonctifs et
adipeux. Les glucocorticoïdes et les traitements de soutien sont le standard
de soins actuel, ce qui laisse de nombreux patients sans solution
thérapeutique.

A propos de SARCONEOS
Sarconeos est le premier représentant d'une nouvelle classe de candidat
médicament, activateur du récepteur MAS (acteur majeur du système Rénine
Angiotensine), stimulant l'anabolisme musculaire, inhibant la myostatine, et
favorisant le développement de la masse musculaire dans des modèles animaux
de dystrophies musculaires. Sarconeos est développé dans le traitement de la
Sarcopénie, une dystrophie musculaire liée à l'âge caractérisée par une
perte de masse et de force musculaire, entrainant une perte de mobilité chez
les séniors. Cette nouvelle condition pathologique, sans traitement
médicamenteux, décrite pour la première fois en 1993 et qui vient d'être
répertoriée dans le catalogue des maladies de l'OMS (M62.84), touche plus de
50 millions de patients dans le monde.

A propos de BIOPHYTIS
BIOPHYTIS est une société de biotechnologie créée en 2006, spécialisée
dans les maladies liées au vieillissement. Elle développe des solutions
thérapeutiques innovantes sur des pathologies, sans traitement, en vue de
restaurer les fonctions musculaires et visuelles. Ainsi BIOPHYTIS concentre ses
efforts de recherche et de développement dans la lutte contre la
dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) et la dystrophie musculaire
liée à l'âge (sarcopénie). Sur ces deux pathologies particulièrement
invalidantes, la société dispose de candidats médicaments propriétaires
entrant en phase 2b : Sarconeos et Macuneos.
Le modèle économique de BIOPHYTIS est d'assurer la conduite des projets
jusqu'à la preuve d'activité clinique chez le patient, puis de licencier les
technologies pour poursuivre le développement en partenariat avec un
laboratoire pharmaceutique.
Installée sur le campus de l'Université Pierre et Marie Curie (UPMC, Paris),
BIOPHYTIS s'appuie sur des collaborations de recherche de premier plan avec
l'Université Pierre & Marie Curie, l'Institut de Myologie et l'Institut de la
Vision.

BIOPHYTIS est une société cotée sur le marché Euronext Growth d'Euronext Paris
(ALBPS ; ISIN : FR0012816825).
Pour plus d'informations : http://www.biophytis.com 

Suivez-nous sur Twitter @biophytis

BIOPHYTIS est éligible au dispositif PEA-PME

Avertissement
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Bien que la
Société considère que ses projections sont basées sur des hypothèses
raisonnables, ces déclarations prospectives peuvent être remises en cause par
un  certain nombre d'aléas et d'incertitudes, de sorte que les résultats
effectifs pourraient différer significativement de ceux anticipés dans
lesdites déclarations prospectives. Pour une description des risques et
incertitudes de nature à affecter les résultats, la situation financière,
les performances ou les réalisations de BIOPHYTIS et ainsi à entrainer une
variation par rapport aux déclarations prospectives, veuillez-vous référer
à la section " Facteurs de Risque " du Prospectus d'Admission des actions de
la Société à la cotation sur le marché Euronext Growth d'Euronext à
Paris déposé auprès de l'AMF et disponible sur les sites Internet de l'AMF
(www.amf-france.org) et de BIOPHYTIS (www.biophytis.com).

Le présent communiqué, et les informations qu'il contient, ne constituent ni
une offre de vente ou de souscription, ni la sollicitation d'un ordre d'achat
ou de souscription, des actions BIOPHYTIS dans un quelconque pays. Les
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différentes de celles anticipées dans ces informations du fait de différents
facteurs de risque et d'incertitude. Ce communiqué de presse a été
rédigé en langues Française et Anglaise ; en cas de différence entre les
textes, la version française prévaudra.

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